9月29日，徐伟公开发择自制药吗？9月29日，徐伟公开发文回应自制药。

徐伟30岁，儿子徐浩阳2岁，是遗传性铜缺乏症Menkes综合征患者。

公开数据显示，Menkes又称卷发综合征，是一种罕见的先天性铜代谢异常疾病。Menkes患儿出生时正常，多在2-4个月内出现严重的神经系统退化，通常在3岁前死亡。

为了给儿子治疗这种罕见的疾病，只有高中学历的徐伟读了很多英语论文，把家里的杂物间改成了实验室。没有亲戚朋友的支持，他开发了自制药用化合物。

9月30日，徐伟在接受《北京新闻》采访时承认，自制药的过程非常曲折，因为没有人支持他，他面临的最大困难是孤独。事实上，自制药对孩子们并没有太大的改善，只能延长他的解现状。

徐伟说，他还是会坚持下去，就像5岁的大女儿说的，只要我们努力，就能治好弟弟的病。

实验室正在培养干细胞。受访者提供图片

把家里的杂物间改成实验室

新京报:你是怎么发现孩子患有遗传性铜缺乏症的？Menkes综合征(以下简称Menkes）的？

徐伟：孩子大约6个月大的时候，我注意到他生长发育缓慢，他既不抬头也不翻身。

我带他去医院检查，医生根据基因报告确诊了孩子Menkes。在诊断之前，医生让我做好心理准备，在网上种病。我发现了Menkes患儿在三岁之前的死亡率接近百分之百，当时就蒙了。我问医生怎么治疗，医生说只能回家等着，孩子出现了什么症状，再对症治疗。

新京报:为什么会有自制药的想法？

徐伟：在孩子被诊断后的第一个月，我带他去北京接受鸡尾酒疗法来补充微量元素，但没有效果。在那段时间里，我还在阅读国外的医学论文，得知国际上经常使用一组氨酸铜进行治疗Menkes，但由于种种原因，这种药没有引入中国。

一般家长都会出国吃药，但疫情期间买不到。我也考虑过能不能找药厂帮忙做药，但是我是做生意的。从商业角度来说，药厂帮不了我们开发这种药。开发这种药花了很长时间，但是受众很少。所以我决定靠自己。

新京报:自制药的过程是什么？

徐伟：我之前有看过相关论文，其中提到制备这种药的方法和流程，刚开始我也看不懂，然后我就一个词一个词地翻译，弄懂意思后发现制作这种药物其实不是很复杂。这个药就是合成一个化合物，但要进入市场的话，要通过很多检验，这个过程就很复杂了。

但我不想让自制药上市。我只想治疗我孩子的疾病。这篇论文提供了配方，所以我没有花太多时间来配置药物。至于这种药的原理，我明白了。当时，我急于为孩子们准备药物。

我以前开过一家科技公司，以公司的形式购买原材料，因为这种药的原材料可能不会卖给个人。当时，我不知道在哪里买。我每天都在百度上搜索各种电话，一个接一个地打电话。

我把家里的杂物间改成了实验室。一开始很简单，环境不能无菌化，但至少可以培养细胞。

徐伟培养的干细胞。受访者提供图片

“自制药过程中最大的困难是孤独”

新京报:你敢给孩子用药多久了？

徐伟：用药大约一个月，然后两周后用在孩子身上。我先试着在兔子身上，然后打自己，最后打孩子。

新京报:自制药对孩子有什么影响？

徐伟:第一次不敢用太多，只用了0.2毫升，然后用了一周复查。检查结果没有改变，我很沮丧。但我想了想，觉得这种药没有问题，所以我有勇气给他加0.5毫升，然后一周后检测，孩子的血清和铜蓝蛋白恢复正常。但孩子的病情并没有太大的改善，这只是为了延长他的寿命，缓解现状。现在孩子只能躺着，只能笑着动。

新京报:你当时从事什么职业？和药有关吗？

徐伟：我高中学历，在淘宝上做电子商务，卖电插座等产品，与药品无关。

新京报：对于你自制药这件事，你身边的人怎么看？

徐伟：最初我提出要把杂物间改成实验室的时候，家里人很反对，他们觉得这么折腾很影响生活。身边的人都说，中国没有专家和教授能研制这种药，你自己怎么能做得出来，你的想法太天真了。

新京报：自制药过程中最大的困难是什么？

徐伟：最大的困难是孤独。

我是唯一一个坚持这件事的人，没有人支持我。即使我做了这种药，我也不知道我是否能治愈孩子的疾病。随着我对这种疾病了解的加深，我越来越意识到治愈这种疾病是非常困难的。

有一次在北京的医院，我要去上海看药厂的实验室。买机票的时候，所有的家人都打电话劝我，孩子的妈妈说我被骗了。我很生气，直接带着包去了机场。那天航班很晚，我一个人在机场等着，感到很孤独。

当我想去医院治疗孩子的干细胞时，孩子的母亲想和我离婚。那天我一个人开车抱着孩子，孩子坐不稳。后来，我不得不找一个滴滴司机帮我开车。我来抱孩子。我想如果我不想要这个孩子，就没有人想要他。

新京报：你当时的生活状况如何？你的工作受到影响了吗？

徐伟：我的工作和休息都很混乱，没有规则。有时我根本看不懂论文。我看着它就睡着了。当我醒来时，我会继续看。公司由我的合作伙伴照顾。我逐渐致力于我的孩子。我没有时间管理我的工作。现在有一些欠款，但还没有达到吃不下的程度。

Menkes孩子徐浩阳。受访者提供图片

只要我们努力，就能治好弟弟的病。

新京报:你考虑过自制药的法律风险吗？

徐伟：我已经考虑过了，但没有办法。这种药可以缓解孩子的病情，但不符合要求，所以我认为它不是一种药物，只能是一种化合物。医生也很谨慎，担心自制药的安全，但我对孩子有效，医生什么也没说。

新京报：你的大女儿对弟弟生病的态度如何？你觉得你更喜欢你哥哥吗？

徐伟：我的大女儿五岁了，正在上幼儿园。她有时会被宠坏，说我们更喜欢我哥哥，但她也明白我哥哥生病了，我们需要付出更多的精力和时间来照顾他。自制药需要兔子进行实验，我女儿陪我买，她问我买兔子治疗我哥哥，我说是的。她坚定地说：只要我们努力工作，我们就能治愈我哥哥的病。

新京报：还有其他父母想买你的自制药吗？

徐伟:我不敢卖。我最多告诉他们如何租用实验室和合成药物。

新京报：你的下一个目标是什么？

徐伟：第二个目标是基因治疗，Menkes这是一种基因突变疾病。基因药物的载体是改装后的病毒。我担心孩子们的排斥反应。与基因药物相比，基因编辑是一种更彻底的治疗方法，因此我仍在开发基因编辑工具，但基因编辑是一座难以跨越的山。

现在希望专家能帮我们解答一些技术问题，尽快以合法合规的方式向其他人提供我的自制药Menkes病人的父母。

新京报记者 彭镜陶 马毅菲

编辑 左燕燕

校对 吴兴发